基因疗法巨震：三起死亡事件引爆监管风险，Intellia 与 Sarepta 股价暴跌背后暗藏何种危机？
生物科技行业向来以高波动著称。药企研发过程中常会遇到重大挑战，导致股价大幅下挫。在某些情况下，这反而会创造不错的买入机会——前提是我们能合理预期公司未来能够反弹。然而，有些时候，当生物科技公司市值出现大幅缩水时，投资风险依然过高，不值得冒险进场。
这正是 Intellia Therapeutics（NASDAQ: NTLA） 和 Sarepta Therapeutics（NASDAQ: SRPT） 当前的状况。这两家生物科技公司今年均遭遇严重阻力，导致股价大幅下跌，但投资者在“逢低买入”之前务必三思。
1. Intellia Therapeutics
基因编辑疗法相较传统治疗方式具有一定优势，它们能够从疾病根源入手，甚至可能成为一次性治愈的方案。然而，这类疗法也存在显著缺点，包括生产与递送难度高，以及潜在副作用证据有限等风险。
这便引出 Intellia Therapeutics——一家专注基因编辑的临床阶段生物科技公司。该公司最领先的两个候选产品 nexiguran ziclumeran（nex-z） 与 lonvoguran ziclumeran（lonvo-z） 均具有潜力，目标疾病的治疗选择非常有限。
- nex-z 用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），这是一种罕见病，蛋白质异常沉积会导致多器官受累，甚至引发心血管问题。
- lonvo-z 用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），这是一种罕见疾病，会在全身引发疼痛性肿胀。
到目前为止，一切似乎进展顺利。
然而坏消息来了。Intellia 近期宣布，由于一名患者因肝损伤死亡，公司被迫暂停 nex-z 的临床试验。虽然尚无法确认 nex-z 是否为直接原因，但这一事件凸显了投资临床阶段生物科技公司——尤其是基因编辑企业——所固有的高风险。
Intellia Therapeutics 的下一步？
如果监管机构最终认定该死亡与药物无关，可能会解除临床试验暂停。而鉴于 ATTR 属于高度未满足治疗需求领域，美国 FDA 甚至可能在附加明确肝衰竭风险警告的情况下批准该药物。
此外，Intellia 与生物科技巨头 Regeneron Pharmaceuticals 合作开发 nex-z，这为公司带来更多资金支持。公司在第三季度持有 6.7 亿美元现金及现金等价物，预期至少可支撑运营至 2027 年中，为 lonvo-z 的推进提供时间窗口。
与此同时，公司仍在推进其他有前景的早期管线。但在近期不利事件和未来几年可能仍存的诸多不确定性下，Intellia 的股价风险极高。一旦临床或监管里程碑未达预期，股价可能进一步暴跌。因此，现在投资 Intellia Therapeutics 并不明智。
2. Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics 今年也遭遇类似困境。公司用于治疗罕见进行性肌肉萎缩疾病——杜氏肌营养不良症（DMD）——的基因疗法 Elevidys 原本被寄予厚望，被视为潜在重磅疗法。它是公司管线中唯一直接针对 DMD 基因根因的产品，且销售增长迅速。
但随后，Sarepta 报告 两名使用 Elevidys 的患者因急性肝衰竭死亡。
这一重大挫折导致股价跳水，并冲击市场对 Elevidys 的需求，这也反映在 Sarepta 的财务表现中：
- 第三季度总营收 同比下降 15% 至 3.994 亿美元
- 非 GAAP 每股净亏损 0.13 美元（去年同期为盈利 0.64 美元）
目前 Elevidys 仍在市场销售，Sarepta 正与监管机构沟通。公司预计：
- Elevidys 可能会失去对非行走型 DMD 患者的适应症
- 并被要求添加 黑框警告（Boxed Warning）
这些举措将进一步压缩该药物的商业潜力。
更糟的是：Sarepta 在另一项基因疗法的临床试验中再次出现 第三起因急性肝衰竭致死的案例（该项目已被终止）。
为何 Sarepta Therapeutics 目前风险过高？
如果这一问题仅限于 Elevidys，股价大跌后或许会出现投资机会。然而现在，公司在一年内、两种不同基因疗法中连续出现三起相同原因导致的死亡事件，临床与监管风险明显升高。
在这种情况下，投资者应暂时保持观望，不宜急于“抄底”。
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